O USO DE CÉLULAS-TRONCO MESENQUIMAIS COMO NOVA PERSPECTIVA DE TRATAMENTO PARA HEMOFILIA B doi: http://dx.doi.org/10.5892/RUVRV.91.239257

Resumo

A Hemofilia B é uma doença genética ligada ao cromossomo X e consiste na deficiência do fator IX (FIX) da coagulação sanguínea. Clinicamente, essa doença é caracterizada por episódios de sangramento principalmente nos músculos, articulações e tecidos moles. O tratamento se dá pela terapia de reposição do FIX derivado do plasma (pdFIX) ou FIX humano recombinante (rhFIX). As inconvenientes infusões intravenosas, juntamente com o alto custo dos pdFIX e/ou rhFIX, incentivaram o desenvolvimento de novas abordagens terapêuticas que permitissem resultados mais estáveis e duradouros. Postulava-se que a terapia gênica, inserção do genes funcional em células e/ou tecidos do paciente, pudesse suprir a necessidade fisiológica do FIX ativo em portador de hemofilia B, contudo as barreiras imunológicas do paciente representaram um grande obstáculo para esta terapia. Logo, os resultados insatisfatórios obtidos com a terapia gênica acrescido da possibilidade de uso terapêutico das células-tronco mesenquimais (CTMs), células consideradas imunoprivilegiadas, direcionou-se as abordagens terapêuticas para a combinação das terapias gênica e celular, ou seja, a manipulação genética de CTMs ex vivo com a finalidade de transplantá-las em hospedeiros, e dessa forma corrigir de forma eficiente e eficaz o fenótipo da hemofilia B. Dessa forma, este artigo revisa as características da hemofilia, os tratamentos disponíveis e as perspectivas para uso de CTMs no tratamento da hemofilia B.